Препараты для лечения редких заболеваний могут быть получены при помощи кукурузы

Источник: wisc.edu

Ферменты, применяемые для лечения редких наследственных заболеваний, чаще всего производятся в клеточных культурах млекопитающих. Из-за этого их стоимость возрастает и может составлять от 300 до 500 тысяч долларов за годичный курс для ребенка, для взрослых эта сумма еще выше. В итоге бюджеты здравоохранения многих стран испытывают значительную нагрузку. Но в ближайшее время ситуация может измениться в лучшую сторону. Междисциплинарная команда ученых Университета Симона Фрейзера (Канада) проводит эксперименты по выращиванию парниковой модифицированной кукурузы для получения фермента альфа-L-идуронидазы. Этот энзим используется в терапии мукополисахаридоза I-го типа, относящегося к категории лизосомных болезней накопления. В данную группу входит около 70 известных типов заболеваний, в тяжелой форме они способны наносить прогрессирующий урон всем органам тела и вызывать смерть пациентов в раннем возрасте. Причем в настоящее время ферментные препараты разработаны только для 6 из 70 болезней.

Группа исследователей под руководством биолога Элисон Кермод разработала новую технологию управления процессами внутри семян кукурузы. В результате специальных воздействий информационные РНК направляются к определенным частям клетки и контролируют синтез терапевтических ферментов для обработки сахаров. Как отмечает г-жа Кермод, основа проекта была заложена в 2005 году, когда были разработаны методики точного анализа для определения остатков сахаров в терапевтических ферментах. Данные таких анализов позволяют определить важнейшие характеристики протеинов — их безопасность, качество, период полураспада в крови и эффективность. Эксперименты показали, что энзим для лечения мукополисахаридоза I-го типа можно производить в зернах кукурузы. Правда, до воплощения технологии в реальность еще далеко, ученым предстоит выполнить еще ряд исследований. По мнению г-жи Кермод, результаты работы могут быть распространены на получение ферментов для лечения других генетических заболеваний.