Новый метод генного ремонта для регенеративной медицины

Источник: insai.ru

Команда ученых Северо-Западного Университета и Института исследований Моргриджа (США) представила эффективный способ выявления и ремонта дефектных генов. Он основан на использовании плюрипотентных стволовых клеток человека и ДНК-режущего белка, взятого из менингитной бактерии. Новый метод значительно проще предыдущих, разработка может быть основой для значительных успехов в регенеративной медицине, испытании лекарственных средств и биомедицинских исследованиях. В проекте приняли участие профессоры Зхонган Хоу, Чжан Янь, Эрик Сонтеймер и Джеймс Томсон. По словам профессора Хоу, новая система имеет потенциал для восстановления любых генетических дефектов, в том числе нарушений, ответственных за болезнь Паркинсона, некоторые формы рака и т.д.

Профессор Чжан поясняет, что бактерия Neisseria Meningitidis привлекла их внимание как хороший источник белка Cas9, способного расщеплять поврежденные участки ДНК. Этот белок можно ввести вместе с различными типами малых молекул РНК. Такая процедура позволяет осторожно удалять, заменять или исправлять проблемные гены. При этом она намного проще других современных технологий — к примеру, методики использования «цинкового пальца» и методики TALENS. За счет устранения необходимости в инженерии белков, помогающих резке ДНК, время синтеза РНК для нового процесса сокращается до одного — трех дней. В случае с технологии «цинкового пальца» для синтеза РНК и сопутствующих протеинов могут потребоваться недели и даже месяцы.

Как отмечает профессор Томсон, разработка имеет множество применений. Человеческие плюрипотентные стволовые клетки могут размножаться бесконечно, и из них могут образовываться практически все типы клеток человека. Такие свойства наделяют их неоценимым значением для медицинских исследований и терапевтической практики. Новая методика позволяет в полной мере реализовать потенциал этих клеток, потому что позволяет манипулировать их геномом точно и эффективно. Профессор Сонтеймер утверждает, что еще одно достоинство новой технологии — безопасность. Для предыдущих методов важной проблемой являлись частые случайные или недостаточно точные расщепления ДНК. Теперь эти помехи устранены.