Календарь новостей

« Апрель 2024 »
Пн	Вт	Ср	Чт	Пт	Сб	Вс
1	2	3	4	5	6	7
8	9	10	11	12	13	14
15	16	17	18	19	20	21
22	23	24	25	26	27	28
29	30

Новый метод помощи больным гемофилией

Источник: cosmosmagazine.com

Гемофилия B — наследственное заболевание, оно возникает из-за мутации гена, ответственного за изготовление белка «фактор IX», необходимого для нормальной свертываемости крови. Ген расположен в Х-хромосоме. Мутация встречается примерно у 1 из 30 000 людей. До сих пор усилия ученых, пытавшихся облегчить симптомы гемофилии, путем ввода правильной копии гена, успеха не приносили. Но специалисты Исследовательской клиники Св. Иуды (Мемфис, США) и Университетского колледжа Лондона (UCL) разработали новую методику генной терапии гемофилии.

Ученые использовали в качестве вектора для доставки адено-связанный вирус AAV8. Этот вирус проникает в клетки печени, но не вызывает заболевания у людей и не интегрируется в ДНК человека. К вирусу был прикреплен ген фактора IX и дополнительный генетический материал. В ходе клинических испытаний методика была протестирована на шести взрослых добровольцах, проходящих лечение от гемофилии в Royal Free Hospital в Лондоне. До начала генной терапии они не получали лекарства, подавляющие иммунную систему.

Каждый участник испытания получил однократное внутривенное вливание вектора, два пациента были пролечены увеличенной дозировкой вектора. До испытаний содержание фактора IX в крови у добровольцев не превышало 1% от нормального уровня. После лечения этот показатель вырос, и у разных пациентов равнялся от 3 до 12%. У больных гемофилией даже незначительное повышение фактора IX серьезно влияет на качество жизни. Четыре участника исследования смогли отказаться от постоянных инъекций белка, предотвращающих кровотечения. А некоторые даже приняли участие в спортивных мероприятиях, до проведения терапии это было бы для них невозможно.

Как отмечает один из авторов работы, доктор медицинских наук из UCL Амит Насвани, исследование является важным этапом развития генной терапии. Новая методика может изменить жизнь пациентов с гемофилией, а также помочь в лечении тяжелых заболеваний печени. По словам другого автора, доктора медицинских наук Андрея Давыдова (клиника Св. Иуды), даже спустя 18 месяцев после лечения, уровень фактора IX в крови добровольцев оставался высоким. Такие результаты обнадеживают и стимулируют продолжение исследований в этой области.

Подготовлено по материалам (источник): medicalxpress.com
Дата: 13 декабря 2011
Другие новости, которые читают вместе с этой: Механизм свертывания крови перестал быть тайной Подробности о действии нового кандидата на роль лекарства от гемофилии Американские ученые собираются лечить ожирение генной терапией Наночастица для лечения смертельной опухоли мозга Гепатит С заразен даже после излечения СПбГУ начинает клинические испытания вакцины против ВИЧ