Подробности о действии нового кандидата на роль лекарства от гемофилии

Источник: imageshack.us

Гемофилия — наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. Хотя оно считается редким, от него страдает примерно 400 000 человек по всему миру. Если у здорового человека повреждается кровеносный сосуд, к месту травмы сразу направляются тромбоциты «быстрого реагирования». На поверхности тромбоцитов имеются специальные белки, так называемые факторы свертываемости крови (всего найдено и описано 13 факторов). Благодаря этим белкам тромбоциты объединяются и образуют сгусток, который «запечатывает» ранку в сосуде. У человека, больного гемофилией, тромбоциты также направляются к месту разрыва. Но многие факторы свертываемости в этом случае отсутствуют, или работают неправильно из-за мутаций. Тромбоциты еще могут сформировать сгусток, но на это уходит больше времени, и сгусток получается менее прочным.

Группа ученых под руководством профессора Улхаса Найка (Университет Делавэра, США) провела исследования препарата фукоидана. Это вещество — сульфатированный полисахарид, углевод, полученный из бурых водорослей Fucus vesiculosis. Препарат показал высокие результаты по уменьшению кровотечений и времени свертывания крови для больных гемофилией, и в настоящее время проходит клинические испытания. Профессор Найк решил выяснить, каким образом работает фукоидан. В сотрудничестве с коллегами из Университета Темпла и Университета Бирмингема (Великобритания) он провел эксперименты с мышиными моделями. Ученые выяснили, что фукоидан действует путем активации тромбоцитов, а не за счет замены или усиления конкретных факторов свертываемости крови.

Был обнаружен рецептор на поверхности тромбоцита, который связывается с препаратом, и его сигнальный путь. Этот рецептор известен под названием С-тип лектин-подобного рецептора-2 (CLEC-2). Исследователи также обнаружили, что CLEC-2 активизируется змеиным ядом. Яд змеи, попадая в кровь, привлекает тромбоциты и заставляет их формировать кровяные сгустки. Такая реакция помогает вывести жертву из строя. Как отмечает профессор Найк, фукоидан повышает свертываемость крови у людей с гемофилией, но для обычных людей он может быть опасен. Поэтому во время клинических испытаний данный препарат не должен даваться контрольной группе (которая часто состоит из здоровых людей), так как может вызвать нежелательную активацию тромбоцитов и образование тромбов.